【本文转载自人民日报健康客户端】
“我们的治疗手段非常依赖新药新技术出现，在很长时间里，我国都没有第三代TKI药物治疗慢性粒细胞白血病，导致很多患者面临‘无药可治’的局面。”9月22日是国际慢粒日，人民日报健康客户端推出主题策划直播《慢粒诊疗的创新驱动》，北京大学人民医院血液科副主任江倩教授介绍，目前奥雷巴替尼获批的适应症是用于治疗具有T315I突变的慢粒患者，其用于治疗TKI耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期患者的适应症，也已经被国家药监局纳入优先审评。
原研1类新药进医保，降低慢粒患者用药负担
“一代TKI的问世完全改变了慢粒不治之症的历史，绝大部分慢性期患者可以像正常人生活，但是耐药和进展期患者的治疗还面临一定困难。”江倩教授表示。
河南省肿瘤医院血液科病区主任张龑莉教授也谈到，尤其是针对T315I突变，现有的一代和二代药品效果都不好，根据临床统计，2013年到2022年在没有三代药物治疗的情况下有90%患者已经死亡。
从之前要去境外购买低价仿制药，到如今能在国内用医保“刷”到中国原创创新药，我国的慢粒治疗经历了创新变革的过程。亚盛医药的原创1类新药奥雷巴替尼是中国首个且唯一一个伴T315I突变治疗的第三代BCR-ABL抑制剂。今年3月，作为国产重大创新药被纳入了国家医保目录，患者的用药负担大大降低。
“以往患者主要依靠骨髓移植治疗，但是这种手段费用高昂，也受到供体、患者自身状况等多种条件的限制。”在江倩教授看来，奥雷巴替尼的获批为医生提供了有利的“武器”，多一种药物就代表整体治疗水平的提升，让发生耐药的部分患者的治疗结果明显改善。同时这部分患者不仅生存期能够延长，在获得细胞遗传学反应后的生活质量也显著提升。
“慢粒治疗需要长期用药维持，导致患者的经济压力非常大。如果患者承担不了费用被迫终止治疗，病情就得不到控制。” 华中科技大学同济医学院附属协和医院血液科主任医师黎纬明教授坦言。
张龑莉教授也感同身受。“在进入医保之前，患者每年的治疗费用近20万元，但现在医保报销后患者自付部分每月仅有5000元左右，甚至一位江西低保居民的患者每月只需要自付502元，这让很多经济困难的患者又能恢复用药了。”
“从实验室、临床到获批上市，奥雷巴替尼的研发经历了漫长的过程，研发本身面临着巨大挑战和高风险，前后经历了13年的时间，目前的总研发投入达到19.49亿元。”亚盛医药董事长、CEO杨大俊博士表示，对于临床急需的用药来说，首先要解决有药可用，第二还要注重可及性、可持续性，现在通过医保谈判可以降低患者的用药负担，代表着多方共同努力的结果。
解决临床未满足需求，中国创新药获得国际认可
目前奥雷巴替尼用于治疗TKI耐药和/或不耐受的慢性髓细胞白血病慢性期患者的适应症有望获批。作为中国临床试验的主要研究者，江倩教授谈到，“在临床需求方面，无论是一代还是二代的TKI作为一线治疗都会有20%-30%比例病人出现对TKI耐药。”江倩教授介绍，在全国范围开展的临床研究显示，与以往在一代和二代TKI之间转换的患者相比，选用奥雷巴替尼治疗具有更好的有效性和安全性。
张龑莉教授也表示，当前奥雷巴替尼仅适用有T315突变的慢性期和加速期患者，但是实际上仅占耐药和不耐受患者中极少部分，临床上耐药和不耐受的患者非常多。黎纬明教授也希望新适应症获批并能够纳入医保，尽早惠及到这部分患者。
奥雷巴替尼的临床试验进展自2018年开始，连续五年入选美国血液学会（ASH）年会口头报告。江倩教授谈到，国际上有已经问世近10年的普纳替尼，但是在我国不可及，对发展中国家来说也相当昂贵，而且具有副作用的问题。与之相比，奥雷巴替尼在有效性和安全性具有特殊的优势，因此多项临床进展在国际权威学术会议上屡获认可。
杨大俊介绍，临床结果显示奥雷巴替尼在同类用药和耐药患者中也能获得很好的疗效，处于全球最佳（Best-in-class）地位。“我们也希望未来能够让全球范围的患者获益，真正体现中国原创新药的价值。”他说。
